10月24日，新藥創(chuàng)始人北京秋季論壇在北京新生巢創(chuàng)新中心圓滿落幕。本次論壇以“和伙”為核心理念，寓意生物醫(yī)藥領(lǐng)域的同仁們并肩同行，圍繞政策監(jiān)管與產(chǎn)業(yè)發(fā)展、臨床與科研資源助推產(chǎn)業(yè)發(fā)展、中樞神經(jīng)系統(tǒng)(CNS)領(lǐng)域創(chuàng)新實(shí)踐等議題展開討論。喜鵲醫(yī)藥創(chuàng)始人、董事長兼總經(jīng)理、CNS創(chuàng)業(yè)社社長王玉強(qiáng)教授領(lǐng)銜策劃CNS領(lǐng)域創(chuàng)新實(shí)踐主題研討活動(dòng)，以《阿爾茨海默病藥物研發(fā)的創(chuàng)新路徑與實(shí)踐》為題發(fā)表主題演講，并參與圓桌討論。

論壇吸引了眾多來自北京乃至全國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的領(lǐng)軍人物、投資界精英及科研先鋒，通過深度對(duì)話與智慧交融，為生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)注入蓬勃生機(jī)與創(chuàng)新靈感。

在《阿爾茨海默病藥物研發(fā)的創(chuàng)新路徑與實(shí)踐》的主題演講中，王玉強(qiáng)教授點(diǎn)明了阿爾茨海默病 (AD) 診療當(dāng)前面臨的臨床藥物療效受限且研發(fā)進(jìn)程滯后的現(xiàn)狀，同時(shí)也強(qiáng)調(diào)了AD研發(fā)管線方向上呈現(xiàn)出抗體、小分子藥物及中藥等多種技術(shù)路徑并行發(fā)展、百花齊放的局面。接著，他分享了喜鵲醫(yī)藥在AD藥物研發(fā)方面的實(shí)踐與成果，重點(diǎn)介紹了喜鵲醫(yī)藥團(tuán)隊(duì)獨(dú)家設(shè)計(jì)開發(fā)的創(chuàng)新化學(xué)藥物MN-08，其具有獨(dú)特新穎的作用機(jī)理，既可變構(gòu)抑制NMDA受體抑制鈣離子超載又能靶向NMDA受體釋放NO擴(kuò)張腦血管、改善腦血流，從而有效恢復(fù)腦部營養(yǎng)供給，起到治療AD與血管性癡呆 (VD) 等神經(jīng)退行性疾病的作用。臨床1期研究證明MN-08具有良好的安全性與耐受性。目前，MN-08治療中重度AD的2期臨床試驗(yàn)正在進(jìn)行，現(xiàn)有數(shù)據(jù)已初步顯示出增加腦血流的積極效果，有望成為標(biāo)本兼治的AD與VD新一代治療藥物。最后，王玉強(qiáng)教授總結(jié)了AD藥物研發(fā)的挑戰(zhàn)與機(jī)遇，并期待未來能有更多創(chuàng)新藥物問世，為患者帶來福音。

嘉賓從左至右依次為：凱斯艾生物董事長/CEO莊永杰、科恩里斯生物CEO吳庭鶴、睿健醫(yī)藥CEO魏君、喜鵲醫(yī)藥董事長/CEO王玉強(qiáng) 

隨后王玉強(qiáng)教授加入主題論壇，與凱斯艾生物董事長/CEO莊永杰、科恩里斯生物CEO吳庭鶴、睿健醫(yī)藥CEO魏君等行業(yè)資深專家，就中樞神經(jīng)系統(tǒng)領(lǐng)域創(chuàng)新實(shí)踐進(jìn)行深入討論。

討論概要如下：

1）帕金森及相關(guān)領(lǐng)域

細(xì)胞移植治療帕金森探索出現(xiàn)早，但直到2021年Blue Rock公司的一款藥物療法獲批進(jìn)入臨床才標(biāo)志正式進(jìn)入臨床體系。

堅(jiān)持顛覆性創(chuàng)新，通過臨床驗(yàn)證效果。Blue Rock公司的經(jīng)驗(yàn)可供學(xué)習(xí)，其產(chǎn)品進(jìn)入2期會(huì)引起更多關(guān)注。

2）外泌體相關(guān)

外泌體作為藥物遞送載體迎來前所未有的機(jī)會(huì)。核酸類藥物靶向遞送方面，后疫情時(shí)代，mRNA疫苗向mRNA治療性藥物轉(zhuǎn)型，由于LNP 技術(shù)靶向遞送能力上的局限，外泌體作為核酸藥物遞送載體迎來機(jī)會(huì)。相比 LNP 在工程化修飾、免疫原性、給藥方式等方面有優(yōu)勢(shì)，尤其在遞送核酸類藥物透腦靶向遞送上機(jī)會(huì)最大。

科恩里斯公司在核酸類藥物裝載的CMC工藝方向有突破，實(shí)現(xiàn)了細(xì)胞內(nèi)裝載，突破了領(lǐng)域的CMC工藝放大瓶頸，并顯著提高了裝載能力。

天然外泌體藥物方向，由于海外已有管線提交BLA申報(bào)，因此外泌體藥物元年即將到來?？贫骼锼构驹谔烊煌饷隗w管線方面，細(xì)分亞群的天然外泌體早期適應(yīng)癥有肺纖維化、薄型子宮內(nèi)膜修復(fù)、炎癥性腸炎等，部分已開展 IIT臨床研究，且首批病人效果顯著。在CNS適應(yīng)癥上，藥效學(xué)數(shù)據(jù)較積極。

天然外泌體在醫(yī)美方面有前景，今年年初FDA已經(jīng)將間充質(zhì)干細(xì)胞來源外泌體列入化妝品添加成分列表，外泌體具有醫(yī)美活性已經(jīng)得到廣泛認(rèn)同。

3）血腦屏障相關(guān)

動(dòng)物模型顯示血腦屏障破壞和血流減少可能是AD的突破點(diǎn)。

有Science文章顯示AD病人腦血流下降，但腦血流下降是原因還是結(jié)果不明確。

從藥物遞送角度，急性期可借助血腦屏障打開，干細(xì)胞有修復(fù)血腦屏障的可能性，但需考慮劑量效應(yīng)等問題。

在緊湊而充實(shí)的一天時(shí)間里，與會(huì)者圍繞關(guān)鍵議題，展開了熱烈而深入的探討。思想的火花在交流中碰撞，智慧的漣漪在互動(dòng)中蕩漾，不僅加深了彼此的了解與合作，更激發(fā)了新的創(chuàng)意與合作契機(jī)。相信在“和伙”精神的引領(lǐng)下，生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的同仁們將繼續(xù)攜手共進(jìn)，以更加堅(jiān)定的步伐迎接新的挑戰(zhàn)與機(jī)遇，共同書寫生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)更加輝煌燦爛的篇章。