TBN治療肌萎縮側索硬化癥
肌萎縮側索硬化癥 (ALS)，俗稱“漸凍人癥”，是一種以腦和脊髓運動神經元的進行性退化為特征的致死性神經退行性疾病。ALS是一種罕見病，該病進展迅速，患者的平均生存期僅約為3-5年，90%的患者在發(fā)病5年內死亡。ALS被世界衛(wèi)生組織列為五大絕癥之一，給家庭和社會帶來極大的經濟和心理負擔。目前美國FDA僅批準4種ALS治療藥物，為依達拉奉、利魯唑、AMX0035、Tofersen，其中僅有前兩種藥物在中國獲批使用。這些藥物臨床療效有限，遠不能滿足臨床需求。因此，迫切需要開發(fā)安全有效的ALS治療新藥。
TBN能夠高效清除自由基、抑制炎癥、抑制鈣離子超載，通過激活AMPK/PGC-1/Nrf2/HO-1信號通路增強線粒體功能從而增加ATP的產生，通過抑制mTOR信號通路激活自噬清除毒性蛋白。TBN可通過多重機制保護及修復神經細胞，延緩肌萎縮側索硬化患者疾病進展。硝酮嗪治療ALS已完成中國臨床II期研究，累計入組155例患者，顯示出了良好的安全性及耐受性，且可顯著延緩ALS患者握力下降，并延緩呼吸及延髓功能惡化，延緩終點事件發(fā)生。TBN即將在中國開展治療ALS的臨床III期研究。
